When neurons in the body are damaged, RNA fragments produce proteins that help repair the damage.但是,如果神经系统疾病(例如“肌萎缩性宫颈”或脊柱肌肉萎缩)以及其脊髓受损,则将必要的RNA转移到细胞内受损部位的必要RNA的机制无效。
In other words, RNA molecules are "lost." They cannot get where they need it, and the damage becomes permanent.
但是,美国的斯坦福大学研究人员现在已经开发了一种新的“ CRISPR”技术,可以将RNA运输到神经元的特定位置。 With the support of the National Health Institutes, the work feels the basis for a new therapy known as RNA space medicine.
这也意味着根据地图,RNA空间药物提供的“邮政编码”可以治疗损伤是神经系统和创伤性的。
Crispr transforms into a "postalman"
You may not have thought that the longest cell of the human bodY是神经元。单个神经元的长度超过1米,衰老,损伤,突变破坏了将小RNA运输到如此长的距离。
近年来,研究人员逐渐意识到,细胞内的RNA分布(即发现特定分子的位置)可能与其功能一样重要。因此,为了实现治疗的目标,人们不仅应该了解细胞中的RNA的工作,而且还应将RNA准确地放置在需要的位置。
斯坦福大学生物工程副教授,自然研究文件的主要作者齐列说:“我们可以创建技术,以确保RNA可以在应该运行的地方移动吗?”考虑到这一点,研究人员首先使用CRISPR技术来创建精确的“邮政代码”空间。在这里,CRISPR成为“邮递员”,并准确地将RNA分子运输到细胞所需的位置。齐莱说:“想象医生可以专门前往n的损坏地点欧元,维修和精确促进再生。这是现代技术可以实现的奇迹。”
精确的“交货”
齐·雷(Qi Lei)和他的团队很清楚,单个RNA片段是使用称为R-CAS13的基因编辑工具指导的。这与较知名的DNA靶标CRISPR-CAS9有很大不同。 CRISPR通常用于削减和编辑遗传代码,但是在这项研究中,研究人员无意进行任何审查。他们只想将现有的RNA移至单元内的特定位置。
“ Cas13就像剪刀一样,但被设计为邮递员”,explicóqi读到。 “然后我们直接告诉”:将RNA从确切的位置带到另一个精确位置b”。
这要求研究人员在特定方向上使用CAS13。将位信号配对并指示到CAS13以提供RNA。单元内的每个位置都有其自己的“方向分子”,这使RNA可以通过在细胞中添加不同的分子来进入不同的位置。
新的基于CRUPR的RNA Deli非常系统完成。这实现了前所未有的精度和可控性,并标志着RNA医学的新时代。
在RNA太空医学中开设一个新舞台
到目前为止,研究人员使用称为CRISPR的方法检查了RNA的医生,以证明它们是否有助于神经元的生长。
将CRISPR添加到培养皿中的脑神经元中,其中RNA分子被带到神经脂蛋白的尖端。这是类似于形成突触并连接到其他神经元的手指的投影。研究人员发现了包括RNA魔法分子在内的几个有前途的候选分子,在24小时内将神经丽的生长增加了50%。
正在出现更多的RNA目标,可以促进神经丽丽的生长和再生。研究人员还向CRISPR工具箱中添加了新工具,以控制细胞内RNA的位置,而细胞内RNA的位置从未实现。
这是RNA空间药物的独特形式。开放新的治疗方向用于治疗神经退行性疾病。目前,研究人员正在使用CRISPR开始检测其他RNA分子,以确定哪些最有效地修复对动物和人类神经元的损害。
齐里说:“我们是RNA的太空组织。 “这项技术允许人们清楚地知道需要哪种RNA才能更好地工作。”
同时,新技术也可以用来精确控制RNA药物,使其更安全,更有效。
“遵循地图”的可能性激发了研究人员:分子不足以存在于细胞中,科学家必须在正确的时间出现在正确的位置。
借助新的,精确和可编程的技术,人们可以瞄准任何细胞,并将其带到人体最需要的“沟渠”。